/ jueves 29 de julio de 2021

Primer ensayo clínico mundial sobre las mitocondriales

Se someterá una veintena de niños de distintas edades y lugares de España para aplicarles tratamientos personalizados en la enfermedad incurable que padecen

La Universidad Pablo de Olavide de Sevilla (sur de España) sacó adelante el primer ensayo clínico en el mundo sobre enfermedades mitcondriales, al que se someterá una veintena de niños de distintas edades y lugares de España para aplicarles tratamientos personalizados en la enfermedad incurable que padecen, informan fuentes del centro.

El ensayo, según las fuentes, es la culminación del trabajo realizado por el equipo del doctor José Antonio Sánchez Alcálzar, que en su día asumió la investigación personalizada contra la enfermedad, lo que ha hecho que familias de enfermos, sobre todo niños, de distintos lugares del mundo hayan viajado a la ciudad española de Sevilla para congelar células de los menores y que se sometan a estudios por el equipo de este científico sevillano.

Ahora, una parte de esas células responde bien a la investigación en laboratorio, de modo que se diseñó el ensayo clínico, que comenzará una vez que se obtenga la financiación del mismo, calculada en 60.000 euros para los 20 niños en total.

De esta forma, precisaron las fuentes, da un paso más el proyecto Mitocure, centrado en la medicina de precisión personalizada en las enfermedades mitocondriales, las cuales abarcan un amplio espectro de trastornos musculares y neurodegenerativos, crónicos y progresivos, causadas por mutaciones en el ADN nuclear (ADNn) o mitocondrial (mtDNA), la mayoría de las cuales no tienen tratamiento eficaz.

Las terapias farmacológicas actuales de las enfermedades mitocondriales se basan fundamentalmente en eliminar los metabolitos tóxicos, intentar circunvalar los bloqueos de la cadena respiratoria, administrar metabolitos y cofactores para mejorar la síntesis de ATP y prevenir el estrés oxidativo.

Pero empleando estos sistemas tradicionales de administración de fármacos que se usan habitualmente no es suficiente para mejorar la calidad de vida de muchos pacientes, por lo que el equipo del doctor Sánchez Alcázar propuso una visión más ambiciosa y adaptada al nuevo concepto de medicina personalizada, para evaluar la efectividad terapéutica de los distintos tratamientos en los fibroblastos (células de la piel que reparan los tejidos y forman las cicatrices tras las heridas) derivados de los pacientes mitocondriales y en células neuronales generadas por reprogramación directa.

De esta manera, experimentan los efectos de los diferentes fármacos y dosis in vitro sobre los tejidos de los propios pacientes para así poder observar los resultados de forma individualizada.

Además de ajustar la concentración y la combinación idónea de los fármacos para cada mutación, otro elemento importante es que el medicamento traspase la barrera hematoencefálica, que sirve para controlar y restringir el paso de sustancias tóxicas entre la circulación sanguínea y el fluido cerebral.

Ahora, una vez visto el éxito en laboratorio, se prepara todo lo necesario para que el ensayo clínico se realice cuanto antes, posiblemente antes del próximo otoño.

La Universidad Pablo de Olavide de Sevilla (sur de España) sacó adelante el primer ensayo clínico en el mundo sobre enfermedades mitcondriales, al que se someterá una veintena de niños de distintas edades y lugares de España para aplicarles tratamientos personalizados en la enfermedad incurable que padecen, informan fuentes del centro.

El ensayo, según las fuentes, es la culminación del trabajo realizado por el equipo del doctor José Antonio Sánchez Alcálzar, que en su día asumió la investigación personalizada contra la enfermedad, lo que ha hecho que familias de enfermos, sobre todo niños, de distintos lugares del mundo hayan viajado a la ciudad española de Sevilla para congelar células de los menores y que se sometan a estudios por el equipo de este científico sevillano.

Ahora, una parte de esas células responde bien a la investigación en laboratorio, de modo que se diseñó el ensayo clínico, que comenzará una vez que se obtenga la financiación del mismo, calculada en 60.000 euros para los 20 niños en total.

De esta forma, precisaron las fuentes, da un paso más el proyecto Mitocure, centrado en la medicina de precisión personalizada en las enfermedades mitocondriales, las cuales abarcan un amplio espectro de trastornos musculares y neurodegenerativos, crónicos y progresivos, causadas por mutaciones en el ADN nuclear (ADNn) o mitocondrial (mtDNA), la mayoría de las cuales no tienen tratamiento eficaz.

Las terapias farmacológicas actuales de las enfermedades mitocondriales se basan fundamentalmente en eliminar los metabolitos tóxicos, intentar circunvalar los bloqueos de la cadena respiratoria, administrar metabolitos y cofactores para mejorar la síntesis de ATP y prevenir el estrés oxidativo.

Pero empleando estos sistemas tradicionales de administración de fármacos que se usan habitualmente no es suficiente para mejorar la calidad de vida de muchos pacientes, por lo que el equipo del doctor Sánchez Alcázar propuso una visión más ambiciosa y adaptada al nuevo concepto de medicina personalizada, para evaluar la efectividad terapéutica de los distintos tratamientos en los fibroblastos (células de la piel que reparan los tejidos y forman las cicatrices tras las heridas) derivados de los pacientes mitocondriales y en células neuronales generadas por reprogramación directa.

De esta manera, experimentan los efectos de los diferentes fármacos y dosis in vitro sobre los tejidos de los propios pacientes para así poder observar los resultados de forma individualizada.

Además de ajustar la concentración y la combinación idónea de los fármacos para cada mutación, otro elemento importante es que el medicamento traspase la barrera hematoencefálica, que sirve para controlar y restringir el paso de sustancias tóxicas entre la circulación sanguínea y el fluido cerebral.

Ahora, una vez visto el éxito en laboratorio, se prepara todo lo necesario para que el ensayo clínico se realice cuanto antes, posiblemente antes del próximo otoño.

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